Vi håber, at når læserne ser denne CJASN-artikel, vil de allerede have læst de tre medfølgende nyingCJASN-artikler om patientpræferenceinformation og patientcentreret innovation i KRT (1-3). Disse fire artikler repræsenterer en kombineret indsats for at beskrive den forbavsende hurtige anvendelse af den nye videnskab om patientindsigt og den materielle effekt, den allerede har haft som et legitimt bevismateriale for beslutningstagning inden for politik og lovgivning inden for nyre- og KRT. Hver artikel giver information om nyrepatienters fremgang inden for de videnskabelige og politiske processer.
Vi mener, som nyrepatienter og advocacy-ledere for American Association of Kidney Patients inden for den nationale politiske arena, at vores medforfattere nøjagtigt har fanget en af de mest betydningsfulde transformationer til det underliggende grundlag for nyremedicin og innovationspolitik og lovgivningsmæssig beslutningstagning i de seneste 50 år. Historien viser, at opnåelsen af tilsyneladende fjerne nationale politiske visioner ofte afhænger af udviklingen, legitimeringen og anvendelsen af nye videnskaber, discipliner og teknologier år i forvejen. Offentlig opmærksomhed og fantasi fanges let af en overbevisende vision og en veltilrettelagt kommunikationsstrategi. Vi ved dette fra vores karriere i nationale spørgsmålskampagner, tjeneste i fire præsidentielle administrationer og flere stabsroller i den amerikanske kongres. Men det er det hårde arbejde af videnskabsmænd, forskere, innovationsledere og strategiske tænkere uden for rampelyset, der tænker hinsides processen, hvis vedholdenhed og mod som forandringsagenter producerer de resultater, der er nødvendige for at bevare offentlighedens og interessenternes interesse og opnå en vision.
2020 markerede 1-årsdagen for den unipolære genetisk optimistiske vision for amerikansk nyrepleje, formuleret gennem den bipartisansatte 10. juli 2019, Executive Order on Advancing American Kidney Care(https://www.whitehouse.gov/presidential-actions) /executive-order-advancing-american-kidney-health/), underskrevet af præsident Trump. Bekendtgørelsen tjente som en ramme for væsentlige forbedringer i nyresundhedsresultater og en ny æra inden for nyrebehandlingsinnovationer, herunder sygdomsforebyggelse, præcisionsmedicin, kunstige bærbare og implanterbare nyrer og nye anordninger, diagnostik og biologiske lægemidler. Mest markant var det, at bekendtgørelsen bevæbnede nyrepatienter med større plejevalg og fik patienterne atter på deres retmæssige plads som beslutningstagere for deres egen pleje. Vi er sikre på, at denne todelte vision vil fortsætte under præsident Biden, fordi de værktøjer og processer i nyreøkosystemet, der er nødvendige for at realisere visionen, var på plads før 2019.
Billede: Cistanche Herb
I løbet af det sidste årti har Food and Drug Administration (FDA), ledet af FDA Center for Devices and Radiologic Health (CDRH), forfulgt en målrettet strategi for at indfange, kvantificere og værdsætte patientpræferenceindsigt på tværs af flere sygdomspopulationer og inkorporere dem ind i lovgivningsmæssige overvejelser og beslutninger. Der er gjort en betydelig indsats for at engagere nyrepatienter for bedre at forstå patientbyrder af sygdom og faktiske eller opfattede barrierer for bedre helbredsresultater. Der er blevet lagt særlig vægt på spørgsmål om risikotolerance og acceptniveauer blandt patienter for nye terapier og anordninger. Søgningen efter en "P"-værdi for patientpræferencer og indsigt i de afvejninger, patienter kan være villige til at foretage mellem fordele og risici ved nye terapier, er i gang. Hvordan disse data vil blive modelleret til at fremskynde innovationer i nye KRT'er er beskrevet i "Inkorporering af patientpræferencer via Bayesian Decision Analysis".
Billede: Cistanche-ekstrakt
FDA vidste, at regeringen alene ikke er, og heller ikke kan være, den primære drivkraft for at ændre status for nyrepleje eller forbedre resultater gennem innovation. I 2012 brugte FDA et af regeringens mest kraftfulde værktøjer, magten til at indkalde, og indgik en samarbejdsaftale med American Society of Nephrology for at lancere Kidney Health Initiative (KHI). På 7 år blev KHI det største, fuldt repræsentative samarbejde i nyreøkosystemet. KHI inkluderede formelt fortalervirksomheder for nyrepatienter fra starten, og dets mangfoldige medlemskab omfatter flere føderale regeringsagenturer, etablerede plejeudbydere, nystartede virksomheder og næsten alle farmaceutiske, udstyrs- og diagnostiske virksomheder, der er involveret i nyresygdom. KHI og FDA har lænet sig frem for at give dem, der er interesseret i at udvikle den næste generation af kommercielt levedygtige KRT'er, en detaljeret undersøgelse af vejen frem eller "hvordan" for innovationsledere via KHI "TechnologyRoadmap for Innovative Approaches to RRT" (4). Køreplanen, kombineret med en meget inkluderende, kommende større patientsamfundspræferenceundersøgelse, vil udvide mulighederne for at indlejre indsigt fra patientlivserfaringer i den næste generation af terapier, der er forudset i 2019-bekendtgørelsen. CJASN papiret "Using Patient Preference Information to Inform Regulatory Decision Making: An Opportunity to Spur Patient-Centered Innovation in Kidney Replacement Therapy Devices" giver detaljer om disse strategiske udviklinger til gavn for nyrepatienter og understøtter den bredere vision om at forstyrrestatus.
I forbindelse med KHI-indsatsen har FDA og CDRH forfulgt en aggressiv intern og ekstern strategi for at inkorporere patientindsigt i deres undersøgelser og formelle beslutningstagning, alt efter hvad der er relevant. CDRH opfordrer innovationsledere til at opsøge og direkte inkorporere patientindsigt i starten af enhver ny bestræbelse, langt forud for nye indsendelser til FDA. Dette er en del af den større CDRH-plan for at involvere patienter på tværs af hele produktudviklingens livscyklus, inklusive design af kliniske forsøg, så de er mere repræsentative for populationer, der er ramt af sygdommen. CJASN-dokumentet "Integrating Patient Perspective into Medical DeviceRegulatory Decision Making to Advance Innovation in Kidney Disease" diskuterer nogle af de specifikke skridt, FDA har taget for at engagere og opretholde nyrepatienter og involvering af fortalervirksomheder.
FDA- og KHI-indsatsen har haft betydelige afsmittende virkninger på de bestræbelser, som andre føderale agenturer har iværksat for at indarbejde nyrepatienters indsigt. NationalInstitutes of Health, National Institute on Diabetes and Digestive and Kidney Diseases har forankret meget af Kidney Precision Medicine Project (KPMP) på patientindsigt som eksperter i nyresygdom og risikoaccept til klinisk forskning, herunder elektive biopsier. Dette omfatter patientinddragelse i formelle beslutningsmekanismer, herunder KPMP Community Engagement Committee og KPMP Ekstern Ekspertpanel, der guider projektet. Hos Centers for Medicare and Medicaid Services og Center for Medicaid and Medicaid Innovation bliver nyrepatienter regelmæssigt ansat til at være formand for eller tjene i tekniske evalueringspaneler med det formål at gøre dialysekvalitetsmålinger mere relevante for patientens beslutningstagning og forbrugerpræferencer. Veterans Administration, en mangeårig leder inden for telemedicin, har demonstreret en fornyet indsats for at engagere nyrepatienter og dele deres indsigt med andre føderale agenturer, alt efter hvad der er relevant.
I praktiske termer, hvad betyder denne forskning og videnskabelige aktivitet omkring patientpræference, som beskrevet i denne gruppe af CJASN-artikler, virkelig for nyrepatienter, deres pårørende og fremtiden for status-quo-nyrepleje? Svarets kraft er tydelig i sin enkelhed. Livet for nyrepatienter, uforholdsmæssigt fra minoritetssamfund, vil forbedres, efterhånden som en ny generation af behandlings- og plejemuligheder, formet af indsigter fra patienter som dem selv, stilles til rådighed. Som forfattere mener vi, at en ny generation af plejeløsninger, udviklet med videnskaben om patientindsigt, vil drive diversificering i plejevalg og samtidig efterspørgsel efter dækning fra betalere, både føderale og private, efter deres godkendelse af FDA.
Desværre, for nyrepatienter, der er fanget i status nyrepleje, er jagten på aspiration stærkt begrænset af den menneskelige krop og ånd, især når nyrerne svigter, som CJASN-læsere, der plejer patienter, ved selv. Men for os, som forfatterne og den nationale American Association of Kidney Patients fortalervirksomhed med årtiers både dialyse- og transplantationserfaring, er der to faktorer, der forværrer de negative fysiologiske og potentielle psykologiske virkninger, der ledsager nyresygdom. For det første har mange patienter taget behandlingsregimer, såsom in-center dialyse, uden at blive spurgt om, hvad deres ambitioner er, eller uden at have en fuldstændig diskussion om, hvilken type behandling der bedst positionerer dem til at nå deres større planer, som at få en nyretransplantation eller fortsætte deres arbejde. For det andet begrænser status quo-teknologier alvorligt de former for pleje, der i øjeblikket er tilgængelige for hjemme- og centerterapier, såsom peritonealdialyse og hæmodialyse og nyretransplantation (forebyggende for dem, der er heldige nok til at finde en donor før dialyse). Disse teknologier er over 50 år gamle og har, bortset fra organtransplantation, alvorlige ulemper for de friheder, der er nødvendige for at leve et virkelig aktivt og fuldt liv.
Billede: Cistanche kanlindre kronisk nyresygdom
Hos American Association of Kidney Patients blev der defineret ideelle og kvalitetsløsninger til nyresygdomsterapi, som bedst sætter patienter i stand til fuldt ud at forfølge deresaspirationer. Forhåbninger er ikke kun kortsigtede mål: vi mener evnen til at forfølge en karriere, rejse, stifte familie, få børn, eje et hjem, trække sig trygt tilbage,og leve et aktivt liv på trods af at skulle klare en livstruende sygdom. Vi sætter en ære i, at vores medforfattere i denne CJASN-serie er forandringsagenter, der arbejder sammen om at transformere nyreplejens status quo. Hver enkelt har konsekvent budt Sidney-patienter, inklusive os, velkommen i deres professionelle bestræbelser i meget væsentlige roller: ikke som tilskuere, men som ekspertsamarbejdspartnere, hvis indsigt er højt værdsat og respekteret. Gennem deres indsats og deres allierede netværk er vi meget optimistiske med hensyn til fremtiden for nyrepleje for alle patienter, især dem, der endnu ikke er diagnosticeret.
Oplysninger:
PT Conway rapporterer roller med følgende enheder: Formand, Patient Engagement Advisory Committee, US Food, and Drug Administration; Medformand, Global Innovations in Patient-CenteredKidney Care Summit, American Association of Kidney Patients/George Washington University School of Medicine and HealthSciences; Bestyrelsesmedlem, Nyresundhedsinitiativet; Eksternt ekspertpanel, nyrepræcisionsmedicinprojekt (KPMP), National Institutes of Health/National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIH/NIDDK); Contract Management Board, NIH/NIDDK, United States Renal Data System (USRDS); Medlem, Nephrology Specialty Board, American Board of Internal Medicine; Medlem, Patient Advisory Board, Center for Dialyse Innovation, University of Washington; Moderator, KidneyX 2019 Summit; og Policy Stakeholder, bekendtgørelse om fremme af amerikansk nyresundhed. R. Knight rapporterer roller med følgende enheder: Medlem, Advisory Council, NIH/NIDDK; Medformand, Undergruppe for Strategic Plan Stakeholder Engagement, NIH/NIDDK; Medformand, Community Engagement Committee, KPMP, NIH/NIDDK; Medlem, besøgsudvalg, ScientificRegistry for transplantationsmodtagere; Medlem, Patient Advisory Committee, Network 5, Centers for Medicare and Medicaid Services; og politik Stakeholder, bekendtgørelse om fremme af AmericanKidney Health.
Referencer:
1. Tarver ME, Neuland C: Integrering af patientperspektiver i beslutningstagning for medicinsk udstyr for at fremme innovation inden for nyresygdom. Clin J Am Soc Nephrol 16: 636–638, 202110.2215/CJN.11510720
2. Chaudhuri SE, Lo AW: Inkorporering af patientpræferencer via Bayesiansk beslutningsanalyse. Clin J Am Soc Nephrol 16: 639–641,2021 10.2215/CJN.12110720
3. Flythe JE, West M: Brug af oplysninger om patientpræferencer til at informere regulatorisk beslutningstagning: En mulighed for at anspore patientcentreret innovation inden for nyreudskiftningsterapianordninger. Clin J Am Soc Nephrol 16: 642–644, 2021 10.2215/CJN.11930720
4. Nyresundhedsinitiativ: Teknologikøreplan for innovative
Approaches to Renal Replacement Therapy, 2018. Tilgængelig på:
https://www.asn-online.org/g/blast/fifiles/KHI_RRT_Køreplan1.
0_FINAL_102318_web.pdf. Tilgået den 11. september 2020
