Denne type nyresygdom har en høj fejlrate og en høj overlevelsesrate!

Sjældne nyresygdomme er en gruppe af ekstremt sjældne sygdomme, som bringer patienters liv og helbred i alvorlig fare. Selvom patienter med sjældne nyresygdomme kun tegner sig for 5 %-10 % af den kroniske nyresygdomspopulation, tegner de sig for mere end 25 % af patienterne, der gennemgår nyreudskiftningsterapi såsom dialyse eller nyretransplantation.

Klik til Cistanche for nyresygdom

En nylig undersøgelse offentliggjort i The Lancet udførte en longitudinel analyse af patientdata fra British National Rare Kidney Disease Registry (RaDaR) og fandt ud af, at patienter med sjældne nyresygdomme har en meget højere risiko for nyresvigt end almindelige kroniske nyresygdomspatienter, men deres overlevelsesrater er uventede. Jorden er høj. Denne opdagelse udfordrer folks traditionelle forståelse af kronisk nyresygdom og giver nye ideer og vejledninger til at forbedre prognosen for patienter med sjældne nyresygdomme.

Sjælden nyresygdom: højrisikogrupper gemt i almindelig kronisk nyresygdom

Kronisk nyresygdom er en generel betegnelse, der dækker over nedsat nyrefunktion forårsaget af forskellige årsager. Den kan opdeles i trin 1-5 i henhold til niveauet af glomerulær filtrationshastighed (eGFR). Stadier 3-5 repræsenterer moderat til svær nyreinsufficiens, der påvirker 6,1 % af personer over 16 år og 32,7 % af personer over 75 år i Storbritannien. Diabetes og hypertension er de mest almindelige årsager til trin 3 kronisk nyresygdom i høj- og mellemindkomstlande.

Sjældne sygdomme defineres som at de rammer færre end 200,000 mennesker (amerikanske standarder) eller med en forekomst på mindre end 1/2000 (europæiske standarder). Omkring 80 % af de sjældne sygdomme er genetiske sygdomme.

Ifølge definitionen af ​​Kidney Disease Improving Global Outcomes (KDIGO) omfatter sjældne nyresygdomme mere end 150 sygdomme, og prævalensen i europæiske og amerikanske befolkninger anslås til at være 60-80 tilfælde pr. 100,000 mennesker. Mere end halvdelen af ​​børn og unge under 20 år, som får nyresubstitutionsbehandling, udvikler en sjælden nyresygdom.

I modsætning til tidlig kronisk nyresygdom er forskellige sjældne former for glomerulonefritis (som tilsammen tegner sig for en høj andel) også mere almindelige blandt voksne, der får nyresubstitutionsbehandling, end almindelige kroniske nyresygdomme som diabetes. Årsagen til denne forskel er uklar, men kan være relateret til et langsommere fald i nyrefunktionen og en højere risiko for død hos ikke-udvalgte personer med kronisk nyresygdom.

Selv om befolkningsbaserede data viser forskelle i nyrefunktionsnedgang mellem mænd og kvinder, kønsforskelle hos patienter med sjældne nyresygdomme og validering af værktøjer til forudsigelse af nyresvigtrisiko (såsom risikoligningen for nyresvigt) i ikke-selekterede kroniske nyresygdomspopulationer Man ved kun lidt om, hvordan dette udspiller sig hos patienter med sjældne nyresygdomme.

Derfor er der et presserende behov for bedre at forstå udviklingen af ​​sjældne nyresygdomme og patienternes nyre- og overlevelsesprognose. Dette hjælper ikke kun med at lave mere nøjagtige prognostiske vurderinger, men giver også en reference til medicinsk ressourceplanlægning og bestemmer det bedste tidspunkt for nye terapeutiske indgreb til at forsinke udviklingen af ​​nyresvigt, og derved reducere den samlede byrde af nyresvigt på befolkningens sundhed.

Innovative behandlinger af sjældne nyresygdomme, såsom det nye lægemiddel budesonid-tabletter med forlænget frigivelse mod IgA-nefropati, dukker hurtigt op. Derfor er der et presserende behov for historiske og aktuelle prognostiske data for sjældne nyresygdomme i den virkelige verden for at evaluere sikkerheds- og effektivitetsdata fra kliniske forsøg og give grundlaget for økonomisk modellering for omkostningseffektivitetsanalyser.

I Kina er IgA nefropati dog den mest almindelige kroniske primære glomerulonefritis og kan ikke betragtes som en sjælden nyresygdom.

UK National Rare Kidney Disease Registry (RaDaR): verdens største kohorteundersøgelse af sjældne nyresygdomme

I 2010 lancerede British Society of Nephrology en strategisk plan for sjældne nyresygdomme, som omfattede etableringen af ​​et nationalt register over sjældne nyresygdomme (RaDaR).

Til dato har RaDaR inkluderet mere end 30,000 patienter i 29 sygdomskategorier fra 108 nyresygdomscentre i Storbritannien. Det har etableret dataforbindelser med hospitalslaboratorier og British Kidney Registry og kan indhente oplysninger om påbegyndelse af nyreerstatningsterapi og død. De verificerede centrale kliniske endepunktsdata er i øjeblikket den største sjældne nyresygdomsregistreringsundersøgelse i verden.

Dette Lancet-studie bruger RaDaR-data til at beskrive den kliniske demografi, sygdomskarakteristika og nyre- og overlevelsesresultater for patienter med sjældne nyresygdomme i Storbritannien.

I Kina udsendte den nationale sundhedskommission "Meddelelse fra det generelle kontor for den nationale sundhedskommission om udførelse af registrering af diagnose- og behandlingsoplysninger om sjældne sygdomstilfælde" i 2019, hvilket kræver, at alle lokaliteter skal være opmærksomme på registrering af diagnose og behandlingsinformation af sjældne sygdomstilfælde. Ved nydiagnosticerede tilfælde skal en findes, registrer et eksempel. Og gør et godt stykke arbejde inden for organisationsledelse, informationsregistrering og daglig ledelse.

Temaet for dette års Verdensnyredag ​​er "Nyresundhed for alle: Fremme af lige medicinske tjenester og optimeret lægemiddelbehandlingspraksis." Det antages, at med den stærke støtte fra landet, vil personlig behandling af sjældne nyresygdomspatienter i mit land også blive mere og mere effektiv. optimering.

Naturhistorien for 27.285 patienter med sjælden nyresygdom fremkommer

Undersøgelsen omfattede 27.285 sjældne nyresygdomspatienter rekrutteret mellem 18. januar 2010 og 25. juli 2022, og involverede 28 sygdomstyper. Den gennemsnitlige opfølgningstid var 9,6 år efter diagnosen. RaDaR-deltagere havde en signifikant højere 5-år kumulativ forekomst af nyresvigt end de 2,81 millioner ikke-screenede britiske patienter med kronisk nyresygdom (28 % vs. 1 %, p.<0.0001), but better survival (standardized mortality rate 0.42, p<0.0001 ).

Alder ved nyresvigt, alder ved død, tid fra påbegyndelse af dialyse til død, tid fra diagnose til opnåelse af en specifik eGFR-tærskel og det tidsvindue, der er egnet til deltagelse i terapeutiske kliniske forsøg (defineret som den sidste eGFR større end eller lig med 75 ml/min) blandt forskellige sjældne nyresygdomme /1,73m2 til den første eGFR<30mL/min/1.73m2) and other aspects showed significant differences. The study reports in detail on renal and survival outcomes for each of the rare kidney diseases.

Med hensyn til cystisk nyresygdom er autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD) den mest almindelige arvelige nyresygdom. Patienter diagnosticeres normalt i 40'erne med en medianoverlevelse på over 70 år og en 10-årig nyreoverlevelsesrate på 76 %.

I modsætning hertil skrider autosomal recessiv polycystisk nyresygdom (ARPKD), som opstår i spædbarn og tidlig barndom, hurtigere frem. Børn diagnosticeres ved en medianalder på 8,7 år og kræver nyreudskiftningsterapi ved 19,3 års alderen. Den 10-årige nyreoverlevelsesrate er kun 66 %.

Med hensyn til glomerulære sygdomme var medianalderen for patienter med IgA nefropati ved diagnosen 40,4 år, og deres eGFR var faldet til 40 ml/min/1,73 m2. Næsten halvdelen (48%) udviklede uræmi inden for 10 år, og tidsvinduet for kliniske forsøg var kun 4 år.

Membranøs nefropati har en tendens til at forekomme hos midaldrende og ældre mennesker. Medianalderen ved diagnosen er 56,8 år. eGFR er stadig 67,4 ml/min/1,73 m2. Den 10-årige nyreoverlevelsesrate er 77 %. Tidsvinduet for kliniske forsøg er 11,2 år. Mesangial proliferativ nefritis/C3 glomerulopati (MPGN/C3G) har også en dårlig overordnet prognose med en 10-års nyreoverlevelse på 67 %.

Andre sygdomme, såsom cystisk fibrose, hyperoxaluri og andre sjældne nyresygdomme, har også forskellige progressioner. Samlet set er risikoen for død hos RaDaR-patienter med sjælden nyresygdom inden for 5 år mere end det dobbelte af den generelle befolkning, og risikoen for død hos dialysepatienter er fire gange større end den generelle befolkning. Men sammenlignet med uscreenede patienter med kronisk nyresygdom i stadium 3-5 havde patienter med sjælden nyresygdom en 58 % lavere risiko for død.

Sjældne nyresygdomme kræver forskellige diagnose- og behandlingsstrategier end almindelige kroniske nyresygdomme

Baseret på RaDaR's store stikprøvedata giver denne undersøgelse pålidelige estimater af hastigheden af ​​nedsat nyrefunktion, risiko for nyresvigt og risiko for død i 28 sjældne nyresygdomme.

Resultaterne viser, at patienter med sjælden nyresygdom overordnet set er meget forskellige fra den generelle befolkning med kroniske nyresygdomme: de har en højere risiko for progression til uræmi inden for 5 år, men de lever længere og overlever på dialysebehandling med en højere hastighed, så En høj andel af den samlede befolkning, der har behov for nyreudskiftningsterapi.

Navnlig viste undersøgelsen, at patienter med sjælden nyresygdom udviklede sig hurtigere end ikke-screenede patienter med kronisk nyresygdom, især hos personer under 65 år, og eksisterende risikomodeller for nyresvigt kunne ikke præcist forudsige deres prognose.

Heterogeniteten i prognosen mellem forskellige sjældne nyresygdomme fremhæver den kliniske værdi af en klar diagnose: den informerer ikke kun om behandlingsbeslutninger, men den tillader også vurdering af prognose og identifikation af sygdomme og undergrupper, der har størst behov for nye behandlinger. Forskningsresultaterne er nyttige for patienterne til at træffe informerede beslutninger, giver en reference for ledere og lægetjenesteudbydere til at træffe beslutninger, og kan også danne grundlag for, at forskere kan designe kliniske undersøgelser.

Dataene kan også give indsigt i effektiviteten af ​​eksisterende behandlinger og det optimale tidspunkt for intervention under sygdomsforløbet. For eksempel diagnosticeres patienter med cystinose ofte i en ung alder (median 1,9 år) og har relativt god nyrefunktion. Efter behandling med cystinlægemidler steg medianalderen ved nyresvigt til 15,4 år sammenlignet med omkring 9 år før behandling. alder. Men forskning fremhæver behovet for at finde nye behandlinger, der er mere effektive til at beskytte nyrefunktionen.

I modsætning hertil havde patienter med ANCA-associeret vaskulitis allerede lav eGFR ved præsentationen, men nyrefunktionen faldt langsomt i denne kohorte, hvilket muligvis afspejler effektiviteten af ​​eksisterende behandlinger. Tidsvinduet for kliniske forsøg med IgA nefropati er meget kort, hvilket tyder på, at hvis undersøgelsen omfatter patienter, der har været diagnosticeret i mange år, og hvis nyrefunktion er velbevaret, kan sjældne patienter med mild sygdom utilsigtet udvælges, hvilket resulterer i et fald. i følsomheden af ​​påvisning af lægemiddeleffekt.

Derfor kan de observerede forløbskarakteristika for hver sygdom kræve nye indgreb, der er bedst målrettet mod tidlig diagnose, redde eller beskytte nyrefunktionen under sygdomsprogression eller reducere bivirkninger af langtidsbehandling.

Undersøgelsen observerede også, at kvindelige patienter ved ADPKD, IgA nefropati, MPGN/C3G og FSGS var yngre ved diagnosen og havde højere eGFR. Medianalderen for nyresvigt var ens hos begge køn, selvom det tog længere tid for kvinder at udvikle sig til uræmi.

Dette kan afspejle tidlig opsporing hos tidligt voksne kvinder på grund af større kontakt med sundhedsvæsenet. Hvis der i fremtiden indføres tidlige screeningsstrategier for disse sjældne nyresygdomme, skal de derfor muligvis målrettes mere mod den mandlige befolkning.

Sammenfattende bruger dette Lancet-studie data i stor målestok til at give pålidelige skøn over hastigheden af ​​fald i nyrefunktion, risiko for nyresvigt og risiko for død i 28 sjældne nyresygdomme.

I den uselekterede kroniske nyresygdomspopulation er død før nyresvigt et almindeligt uønsket resultat, hvorimod hos patienter med sjælden nyresygdom er overlevelsen bedre, og forekomsten af ​​nyresvigt er meget højere.

Dette betyder, at selvom strategier til at reducere kardiovaskulær risiko og andre dødsårsager er vigtige i den store befolkning med kronisk nyresygdom, kan en stor del af nyresvigt tilskrives forskellige sjældne nyresygdomme, som ikke kan forebygges ved fremskridt med reduktion af kardiovaskulær risiko.

Derfor bør patienter med sjælden nyresygdom skelnes fra kronisk nyresygdom på grund af mere almindelige årsager, hvilket understreger vigtigheden af ​​tidlig henvisning, klar diagnose og behovet for specifikke behandlinger for sjælden nyresygdom for at bremse udviklingen af ​​nyresvigt. En vellykket opfyldelse af behovet for behandling af sjældne sygdomme kan have en stor og gavnlig indvirkning på at reducere behovet for nyreerstatningsterapi og derved give økonomiske fordele for sundhedssystemet.

Sammenfattende brugte denne undersøgelse data fra UK National Rare Kidney Disease Registry til i første omgang at afsløre de naturlige forløbskarakteristika hos patienter med forskellige sjældne nyresygdomme og fandt, at deres risiko for nyresvigt var meget højere end for almindelige kroniske nyresygdomme patienter, men deres overlevelsesrater var også uventet høje.

Denne opdagelse giver vigtige spor og retninger for yderligere målrettet forskning og udvikling af individualiserede diagnose- og behandlingsstrategier i fremtiden og er af stor betydning for at forbedre prognosen for patienter med sjældne nyresygdomme.

Vi forventer, at registerundersøgelser såsom RaDaR vil fortsætte med at udvide stikprøvestørrelsen, omfatte flere typer af sjældne nyresygdomme, udføre mere dybdegående stratificeret analyse og akkumulere mere virkelige beviser for nøjagtig risikoforudsigelse og personlig diagnose og behandling. Samtidig opfordrer den også hele samfundet til at være opmærksomme på og støtte forebyggelse og behandling af sjældne nyresygdomme og øge investeringerne i grundforskning, lægemiddeludvikling, screeningsdiagnosticering, standardiseret behandling mv., så flere patienter kan drage fordel af medicinske fremskridt og slippe af med sygdommen hurtigst muligt. , retten til at nyde et bedre liv.

Hvordan behandler Cistanche nyresygdom?

Cistancheer en traditionel kinesisk urtemedicin brugt i århundreder til at behandle forskellige helbredstilstande, herundernyresygdom. Det er afledt af de tørrede stængler afCistancheDeserticola, en plante hjemmehørende i Kinas og Mongoliets ørkener. De vigtigste aktive komponenter i cistanche erphenylethanoidglykosider, Echinacoside, ogakteosid, som har vist sig at have gavnlige virkninger på nyrernes sundhed.

Nyresygdom, også kendt som nyresygdom, refererer til en tilstand, hvor nyrerne ikke fungerer korrekt. Dette kan resultere i en ophobning af affaldsstoffer og toksiner i kroppen, hvilket fører til forskellige symptomer og komplikationer. Cistanche kan hjælpe med at behandle nyresygdom via flere mekanismer.

For det første har cistanche vist sig at have vanddrivende egenskaber, hvilket betyder, at det kan øge urinproduktionen og hjælpe med at fjerne affaldsstoffer fra kroppen. Dette kan hjælpe med at lindre byrden på nyrerne og forhindre ophobning af toksiner. Ved at fremme diurese kan cistanche også hjælpe med at reducere forhøjet blodtryk, en almindelig komplikation til nyresygdom.

Desuden har cistanche vist sig at have antioxidantvirkninger. Oxidativ stress, forårsaget af en ubalance mellem produktionen af ​​frie radikaler og kroppens antioxidantforsvar, spiller en nøglerolle i udviklingen af ​​nyresygdom. De hjælper med at neutralisere frie radikaler og reducere oxidativt stress og beskytter derved nyrerne mod skader. De phenylethanoidglycosider, der findes i cistanche, har været særligt effektive til at fjerne frie radikaler og hæmme lipidperoxidation.

Derudover har cistanche vist sig at have anti-inflammatoriske virkninger. Betændelse er en anden nøglefaktor i udviklingen og progressionen af ​​nyresygdom. Cistanches anti-inflammatoriske egenskaber hjælper med at reducere produktionen af ​​pro-inflammatoriske cytokiner og hæmmer aktiveringen af ​​inflammations obligatoriske veje, og lindrer dermed inflammation i nyrerne.

Endvidere har cistanche vist sig at have immunmodulerende virkninger. Ved nyresygdom kan immunsystemet være dysreguleret, hvilket fører til overdreven betændelse og vævsskade. Cistanche hjælper med at regulere immunresponset ved at modulere produktionen og aktiviteten af ​​immunceller, såsom T-celler og makrofager. Denne immunregulering hjælper med at reducere inflammation og forhindre yderligere skade på nyrerne.

Desuden har cistanche vist sig at forbedre nyrefunktionen ved at fremme regenereringen af ​​nyrerør med celler. Renale tubulære epitelceller spiller en afgørende rolle i filtreringen og reabsorptionen af ​​affaldsprodukter og elektrolytter. Ved nyresygdom kan disse celler blive beskadiget, hvilket fører til beskadiget nyrefunktion. Cistanches evne til at fremme regenereringen af ​​disse celler hjælper med at genoprette den korrekte nyrefunktion og forbedre den generelle nyresundhed.

Ud over disse direkte virkninger på nyrerne, har cistanche vist sig at have gavnlige virkninger på andre organer og systemer i kroppen. Denne holistiske tilgang til sundhed er særlig vigtig ved nyresygdom, da tilstanden ofte påvirker flere organer og systemer. che har vist sig at have en beskyttende virkning på leveren, hjertet og blodkarrene, som ofte er påvirket af nyresygdom. Ved at fremme disse organers sundhed hjælper cistanche med at forbedre den generelle nyrefunktion og forhindre yderligere komplikationer.

Som konklusion er cistanche en traditionel kinesisk urtemedicin, der har været brugt i århundreder til at behandle nyresygdom. Dens aktive komponenter har vanddrivende, antioxidant, anti-inflammatoriske, immunmodulerende og regenerative virkninger, som hjælper med at forbedre nyrefunktionen og beskytte nyrerne mod yderligere skade. , har cistanche gavnlige virkninger på andre organer og systemer, hvilket gør det til en holistisk tilgang til behandling af nyresygdom.